南方都市報(bào)報(bào)道，1月5日，一度推遲的2022年國家醫(yī)保藥品目錄現(xiàn)場(chǎng)談判正式啟動(dòng)。醫(yī)保部門與藥企就藥品支付標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行談判，決定相關(guān)藥品是否納入，以什么價(jià)格納入國家醫(yī)保藥品目錄。根據(jù)國家醫(yī)保局公布的名單，此前共有343個(gè)品種的藥品通過初審，包括一批價(jià)格昂貴的罕見病、癌癥等藥品，其中就包括被譽(yù)為“天價(jià)抗癌藥”的CAR-T Reqiorense注射液。

全民健保場(chǎng)談判桌上的“靈魂討價(jià)還價(jià)”一度為大眾所熟知。2021年，國家醫(yī)保局談判代表的發(fā)言引起了網(wǎng)友的共鳴。其中，治療脊髓性肌萎縮癥這種罕見病的藥，經(jīng)過多輪談判，從每針近70萬元降價(jià)到3萬多元，最終該藥被納入醫(yī)保目錄。根據(jù)國家醫(yī)保局披露的信息，2018年以來，該局已連續(xù)進(jìn)行了4次醫(yī)保藥品目錄準(zhǔn)入談判，通過談判共將250種藥品納入目錄，平均價(jià)格降幅超過50%。2021年221個(gè)談判藥品在協(xié)議期內(nèi)報(bào)銷1.4億人次。

這個(gè)談判也承載了很多患者家屬的期望。杜南和N視頻記者記錄了廣州SMA患兒潘小藝<愛尬聊_百科詞條>從“無能為力”到能用上價(jià)格更低的“高價(jià)藥”的治療過程；當(dāng)初有機(jī)構(gòu)推出與“天價(jià)抗癌藥”CAR-T reqiorence注射液極為相似的“山寨抗癌針”亂象，相關(guān)機(jī)構(gòu)被舉報(bào)后被監(jiān)管部門查處。1月4日，小藝的父親告訴南都記者，女兒的臂力有所好轉(zhuǎn)，精神狀態(tài)也明顯好轉(zhuǎn)。她身邊的很多SMA患者也曾用過“高價(jià)藥”。也有業(yè)內(nèi)人士向南都記者分析稱，CAR-T“成本不夠好，有待降低”，最終能否進(jìn)入醫(yī)保名單還有待觀察。

2021年12月3日，國家醫(yī)保局公布74種新藥納入醫(yī)保，其中廣受關(guān)注的“天價(jià)救命藥”諾西嗪鈉注射液赫然在列。新華社

談判延期后，“靈魂討價(jià)還價(jià)”還能重現(xiàn)嗎？

此前推遲的2022年國家醫(yī)保藥品目錄現(xiàn)場(chǎng)談判有了新進(jìn)展。據(jù)央視新聞報(bào)道，1月5日，國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整現(xiàn)場(chǎng)談判正式啟動(dòng)。

2022年9月，國家醫(yī)保局發(fā)布《關(guān)于公示2022年國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整通過初步形式審查的藥品及相關(guān)信息的公告》，對(duì)通過初審的藥品及相關(guān)信息進(jìn)行公示。從批準(zhǔn)的藥品目錄來看，涉及343個(gè)品種，其中目錄內(nèi)原有品種145個(gè)，目錄外新品種198個(gè)。

杜南記者注意到，本次初審形式的藥品審評(píng)目錄中，共有19種罕見病，疾病覆蓋范圍進(jìn)一步擴(kuò)大，包括用于治療2個(gè)月及以上SMA患者的利西普侖口服溶液粉劑。此外，被稱為“天價(jià)抗癌藥”的CAR-T Reqiorense注射液首次出現(xiàn)在初步名單中。

公開資料顯示，醫(yī)保藥品目錄調(diào)整分為企業(yè)申報(bào)、形式審查、專家評(píng)審、談判和招標(biāo)等環(huán)節(jié)。也就是說，藥品只有順利通過目錄調(diào)整的所有環(huán)節(jié)，才能最終納入國家醫(yī)保藥品目錄。

如今，2022年醫(yī)保藥品目錄調(diào)整已進(jìn)入談判招標(biāo)程序。醫(yī)保部門與藥企就藥品支付標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行協(xié)商，協(xié)商結(jié)果直接決定藥品是否納入以及以什么價(jià)格納入國家醫(yī)保藥品目錄。

一些價(jià)格昂貴的罕見病和抗癌藥能否重現(xiàn)2021年醫(yī)保領(lǐng)域談判桌上的“靈魂討價(jià)還價(jià)”，進(jìn)而通過醫(yī)保惠及廣大患者，成為社會(huì)關(guān)注的焦點(diǎn)。

2021年底，醫(yī)保方與ente的價(jià)格談判視頻

2022年1月1日，新版《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》正式實(shí)施，74個(gè)新藥納入新版目錄，包括傷害感受性鈉注射液等7種罕見病用藥，在上述談判中不斷被張“討價(jià)還價(jià)”。

此后，全國很多地方的SMA患者都用諾其辛鈉注射液治療，納入醫(yī)保。其中，廣東的“保險(xiǎn)第一槍”是由中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院打的。

廣州罕見病患兒用曾經(jīng)的“天價(jià)藥”

“身體沒有惡化，孩子的生活質(zhì)量也提高了?！睆V州11歲女孩潘曉怡是一個(gè)患有SMA的孩子。1月4日，她的父親潘慶雄告訴南都記者，自從諾西酮鈉進(jìn)入國家醫(yī)保目錄后，到目前為止，女兒已經(jīng)在鞘內(nèi)注射了6針，身邊不少SMA患者也用上了“天價(jià)藥”。讓家人高興的是，小怡的臂力有所提高，精神狀態(tài)也有了明顯的改善。

杜南此前報(bào)道稱，2012年10月，小藝在廣州市婦女兒童醫(yī)療中心被診斷為SMA。這是一種由運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1突變引起的常染色體隱性遺傳病，在新生兒中的發(fā)病率約為1/10000。根據(jù)嚴(yán)重程度，可分為型、型和型等。最嚴(yán)重的I型孩子往往會(huì)呼吸衰竭，活不過兩歲。2018年，SMA被列入國家衛(wèi)生健康委等五部門聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。

隨著病程的發(fā)展，先是人不能站立行走，然后吞咽變得困難，呼吸功能不全，進(jìn)而患上肺炎等疾病，直至死亡。小藝是II型SMA的孩子。潘慶雄向南都記者回憶，她是在一本醫(yī)學(xué)詞典上看到這個(gè)的?！把蹨I在流，手在抖?！毙♀纳眢w一天天衰弱，她被困在輪椅上。各種并發(fā)癥時(shí)有發(fā)生，她因?yàn)榉尾扛腥径啻伪凰瓦M(jìn)ICU搶救。從后面看，她的身體呈“C”形，脊柱已經(jīng)嚴(yán)重側(cè)彎。

2016年平安夜，“諾西辛鈉注射液”獲準(zhǔn)在美國銷售，是全球首個(gè)治療SMA的藥物。這是給人類的禮物，但也是一份昂貴的禮物。一針12.5萬美元，前兩個(gè)月打四針，之后每四個(gè)月打一針，每年打一針，終身打。2019年2月，博健公司研發(fā)的“諾西汀鈉注射液”經(jīng)過優(yōu)先審評(píng)審批，在國內(nèi)成功上市，每支售價(jià)近70萬元。

“我無能為力。”價(jià)格出來后，潘慶雄不敢再想，大部分家庭都跟不上。一天天長大，小怡越來越虛弱，爭(zhēng)取活下去的時(shí)間，等待降價(jià)，等待新藥的出現(xiàn)，成為父女最大的動(dòng)力。

廣州罕見病患兒小藝，經(jīng)過“靈魂討價(jià)還價(jià)”使用了降價(jià)的諾西酮鈉注射液。照片由受訪者提供

廣州市婦女兒童醫(yī)療中心遺傳內(nèi)分泌科主任劉麗從醫(yī)30多年。她是國家衛(wèi)健委罕見病診療保障專家組成員，廣東省醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)主任委員。2019年，她所在的廣州市婦女兒童醫(yī)療中心入選廣東省罕見病診療協(xié)作網(wǎng)省級(jí)龍頭醫(yī)院，是當(dāng)?shù)卮_診罕見病最多的醫(yī)院之一。

她見過許多患有SMA的兒童?！斑@種孩子很可愛，求生欲很強(qiáng)，會(huì)積極配合治療，聽話是因?yàn)樗麄兿牖钕氯ァ！眲Ⅺ愑浀?，諾西酮鈉在中國上市的前兩年，她所在的醫(yī)院“只有四五個(gè)人打針”。聽說有治愈的方法，大家都很高興，但知道藥價(jià)后，又退縮了?！案改覆蝗绦姆艞壷委煟脊肿约骸！?

“買得起針的病人多了”

“70萬注射高價(jià)藥”“眾籌注射”等字眼越來越多地出現(xiàn)在公眾視野?！皼]有藥是沒有辦法的。現(xiàn)在有藥了，我們得想辦法?！眲⒘φf。如何

全國多個(gè)省市開始探索商業(yè)補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)。2020年前后，佛山、廣州相繼推出“平安佛”、“歲歲康”以及鈉感受性等罕見病的高值藥，納入保障范圍。后者的賠付比例是70%，也就是說第一年原來自費(fèi)的140萬可以報(bào)銷96萬。劉麗高興地看到，過了這一年，又有“十幾個(gè)人”接受了注射。

全國醫(yī)保談判被寄予最大希望。2021年12月3日上午，一條突然來自SMA患者的消息刷屏——“諾西酮鈉納入國家醫(yī)保目錄，3.3萬元一針！”潘慶雄和女兒在學(xué)校上課?！拔乙贿吙匆贿吶滩蛔】?。這個(gè)價(jià)格我都沒想過?！?

國內(nèi)首家專注SMA的公益組織——美爾SMA關(guān)愛中心告訴南都記者，“每個(gè)小群體都不應(yīng)該被拋棄?！薄昂芏嗉议L瞬間落淚，發(fā)自內(nèi)心地感謝國家?！?

2022年2月9日，小依在廣州市婦女兒童醫(yī)療中心成功注射傷害肽鈉。潘慶雄打開醫(yī)院的單子，看到只有醫(yī)保報(bào)銷后，一針才減到11000元。“現(xiàn)在大家都放松了，沒人再談錢了?！?

劉麗告訴南都記者，那年春節(jié)前后，在她所在的醫(yī)院里，“有近40名新的SMA患兒準(zhǔn)備好了第一針”。她和同事們準(zhǔn)備了工作組和治療場(chǎng)所，接受病人預(yù)約和評(píng)估，安排注射時(shí)間。

趙。照片由受訪者提供

一年來，小藝堅(jiān)持來回醫(yī)院打針，康復(fù)訓(xùn)練。2022年3月，她接受了胃造口術(shù)，身體吸收營養(yǎng)的能力從注射前的15公斤增加到現(xiàn)在的29.5公斤。潘慶雄還計(jì)劃今年讓女兒在廣州接受脊柱融合手術(shù)，改善脊柱側(cè)彎變形，她或許可以獨(dú)立坐起。

諾西酮鈉進(jìn)入醫(yī)保的消息公布后的第三天，小怡過了10歲生日。爸爸說這是她最好的“生日禮物”。那天，她許了一個(gè)愿，希望在未來，她還能站起來。

有機(jī)構(gòu)推出“山寨抗癌針”被查處。

在此次醫(yī)保談判中，劑量為120萬元的“天價(jià)抗癌藥”CAR-T Reqiorense注射液首次出現(xiàn)在通過初審表格審核的藥品清單中，也引起了癌癥患者的關(guān)注。

作為腫瘤治療的“明星療法”，CAR-T療法是指提取人體T細(xì)胞，包埋相應(yīng)的抗體，獲得CAR-T細(xì)胞，再經(jīng)擴(kuò)增后重新注入人體，幫助更好地識(shí)別相應(yīng)的抗原，使T細(xì)胞識(shí)別和攻擊自身的腫瘤細(xì)胞，從而達(dá)到腫瘤治療的目的。

CAR-T藥物Reqiorense注射液于2021年9月獲準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)性或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞性白細(xì)胞淋巴瘤。與此同時(shí)，上海一女患者注射后癌細(xì)胞圖像“清零”的消息傳出，幾大新聞疊加。CAR-T療法進(jìn)入熱搜話題，但天價(jià)藥費(fèi)也讓普通患者感到壓力。

CAR-T療法備受關(guān)注，一些機(jī)構(gòu)鋌而走險(xiǎn)，大熱。違規(guī)誘導(dǎo)患者支付30萬元購買未經(jīng)試用審批的“山寨抗癌針”。

杜南此前已經(jīng)開始了相關(guān)的混亂。2021年10月，肝癌患者鮑曉向南都記者反映，上海某山寨醫(yī)療機(jī)構(gòu)誘導(dǎo)患者支付30萬元購買一種名稱和含量與CAR-T相似的GAL-T抗癌注射液，并聲稱有效率達(dá)80%以上。該項(xiàng)目自稱是“中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院投資的北京中外腫瘤研究所，國家投資項(xiàng)目”。

同年，杜南記者實(shí)地走訪發(fā)現(xiàn)，在這家名為“中外腫瘤醫(yī)學(xué)研究所上海分院”的機(jī)構(gòu)中，患者本人可以通過這家機(jī)構(gòu)進(jìn)行評(píng)估并付費(fèi)參與實(shí)驗(yàn)，無需到場(chǎng)或抽血。外人進(jìn)入這個(gè)機(jī)構(gòu)的實(shí)驗(yàn)室是不需要?dú)⑷说?，?shí)驗(yàn)室里的細(xì)胞培養(yǎng)液都是隨機(jī)堆放的。同時(shí)，在官方上

報(bào)道在杜南刊出后，杜南記者從國家相關(guān)監(jiān)管部門獲悉，上海市虹口區(qū)衛(wèi)健委和虹口區(qū)市場(chǎng)監(jiān)督管理局對(duì)涉事機(jī)構(gòu)進(jìn)行了聯(lián)合調(diào)查。經(jīng)查，該機(jī)構(gòu)不具備醫(yī)療資質(zhì)，開展診療活動(dòng)，涉嫌非法經(jīng)營。浦東新區(qū)市場(chǎng)監(jiān)督管理局表示，“中外腫瘤醫(yī)學(xué)研究院”屬于虛擬注冊(cè)，擬納入經(jīng)營異常名錄。

2021年12月8日，上海市虹口區(qū)衛(wèi)健委監(jiān)督所負(fù)責(zé)人告訴南都記者，對(duì)“山寨抗癌針”涉及的機(jī)構(gòu)進(jìn)行調(diào)查后發(fā)現(xiàn)，中外腫瘤醫(yī)學(xué)研究院上海分院的地址實(shí)際持有營業(yè)執(zhí)照。涉嫌無證行醫(yī)的上海明達(dá)生物科技有限公司已被立案?jìng)刹椤?

2022年下半年，鮑曉幾經(jīng)聯(lián)系，參加了北京某三甲醫(yī)院開展的CAR-T療法常規(guī)臨床試驗(yàn)，目前試驗(yàn)情況穩(wěn)定。

鮑曉非常感謝國家的醫(yī)保談判，大幅降低了一線肝癌靶向藥物如倫伐替尼的價(jià)格?！耙郧耙缓兴幰?000多元，現(xiàn)在報(bào)銷只要100多元?！?

他告訴南都記者，這次進(jìn)入初審名單的瑞吉?dú)W倫塞注射液主要用于血液腫瘤的治療，但他也為此感到高興?！斑@對(duì)癌癥患者來說是一件大事，對(duì)促進(jìn)醫(yī)學(xué)發(fā)展的每一點(diǎn)進(jìn)步都是一件大好事?！?

共有250種藥品進(jìn)行了談判，以改善醫(yī)療保險(xiǎn)。

國家醫(yī)保談判減輕了患者的醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。根據(jù)國家醫(yī)保局2022年6月發(fā)布的《2021年全國醫(yī)療保障事業(yè)發(fā)展統(tǒng)計(jì)公報(bào)》，自2018年國家醫(yī)保局成立以來，已連續(xù)進(jìn)行了4次醫(yī)保藥品目錄準(zhǔn)入談判，共有250個(gè)藥品通過談判加入目錄，平均價(jià)格降幅超過50%。2021年221個(gè)談判藥品在協(xié)議期內(nèi)報(bào)銷1.4億人次。通過談判降價(jià)和醫(yī)保報(bào)銷，2021年將減輕患者負(fù)擔(dān)1494.9億元。

2021年12月，國家醫(yī)保局醫(yī)管司相關(guān)負(fù)責(zé)人在解釋當(dāng)年國家醫(yī)保藥品目錄準(zhǔn)入談判工作安排時(shí)表示，藥品談判的主要目的是充分發(fā)揮醫(yī)保部門在戰(zhàn)略采購中的作用，對(duì)納入談判的藥品，在“國家醫(yī)保用量”的基礎(chǔ)上與企業(yè)進(jìn)行談判， 統(tǒng)籌兼顧，達(dá)到提高基金使用效率、減輕患者負(fù)擔(dān)的目的，用有限的醫(yī)?；饘?shí)現(xiàn)保障效率最大化。

1月4日，四川成都一位負(fù)責(zé)采購血液藥的執(zhí)業(yè)醫(yī)師告訴南都記者，該藥仍在本次醫(yī)保談判的初步名單中?！耙?yàn)镃AR-T不是普通藥物，是單一的定制化治療方式，費(fèi)用不易降低?！边@種藥物最終能否進(jìn)入醫(yī)保目錄，他認(rèn)為還有待觀察。

2022年6月，山東省醫(yī)療器械集中采購平臺(tái)顯示，羅氏制藥公司的利賽普侖口服溶液粉“每瓶含利賽普侖60mg”價(jià)格為14500元。在此之前，該藥的價(jià)格為6.38萬元。羅氏制藥在國家醫(yī)保目錄調(diào)整啟動(dòng)前主動(dòng)降價(jià)。此舉也被外界認(rèn)為是為該藥進(jìn)入國家醫(yī)保談判做準(zhǔn)備。

據(jù)媒體報(bào)道，降價(jià)后，該藥最低年治療費(fèi)用為15萬元，最大劑量患者年治療費(fèi)用不足45萬元。

然而，對(duì)于SMA兒童的家庭來說，這仍然是一個(gè)負(fù)擔(dān)不起的數(shù)字。對(duì)此，潘慶雄告訴南都記者，很多SMA孩子的家長也期待利西普侖口服液粉進(jìn)入國家醫(yī)保目錄?！耙恍┖⒆拥?