15年前，美國一位罹患罕見消化道疾病的病患接受基因治<愛尬聊_創(chuàng)建詞條>療后，身體產(chǎn)生猛烈反應(yīng)而過世，基因治療首戰(zhàn)因此而失敗。

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yiyidz 2021-11-07 01:54

基因療法的前景應(yīng)該是光明的，雖然其安全性還有爭議。

基因療法，是將負(fù)責(zé)修復(fù)生理功能的外源基因，通過載體（逆轉(zhuǎn)錄病毒、腺病毒等）導(dǎo)入受體細(xì)胞以糾正基因缺陷，達(dá)到治療或預(yù)防疾病的目的。基因療法的這種根本性特點(diǎn)，使其對于很多現(xiàn)代醫(yī)學(xué)治頑疾的治愈有很大前景，而且目前在臨床上有很多成功的案例。但是，由于該療法涉及對患者的遺傳物質(zhì)進(jìn)行操作，所以，基因療法自誕生之日起，其安全性也備受關(guān)注。
比如一般的疑慮有：基因療法需要借助病毒載體，將外源基因?qū)牖颊叩氖荏w細(xì)胞。在此過程中，源于病毒的載體會不會對患者造成傷害？導(dǎo)入的外源基因會不會引起機(jī)體的免疫反應(yīng)？外源基因的整合至基因組后，會不會造成基因重排？這是否有進(jìn)一步誘發(fā)機(jī)體發(fā)生癌變的可能？

但是，從目前的事實(shí)來說，基因療法還是比較安全的。
迄今為止，在基因療法完成的2000余例人體試驗(yàn)中，共有12例發(fā)生嚴(yán)重的不良反應(yīng)，如免疫排斥或T細(xì)胞白血病等。這其中，"喬妮?莫爾之死"影響最大。但是，之后進(jìn)一步的研究發(fā)現(xiàn)：妮?莫爾的死因與基因療法并無直接關(guān)系。

最近，賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院的布希曼教授研究組，通過對逾十年基因治療受試者的血液樣本進(jìn)行分析，得出結(jié)論"T細(xì)胞遺傳修飾是一種安全的基因療法"。這或許也能部分消解近年來人們對于基因療法過度的疑慮。
他們?yōu)檠芯炕虔煼ǖ拈L期有效性和安全性，對接受基因治療的HIV陽性患者進(jìn)行長期隨訪。這些患者在1998-2005年間分別接受了一次或數(shù)次"T細(xì)胞免疫重建"。這種基因治療是采用傳統(tǒng)的逆轉(zhuǎn)錄病毒載體，將嵌合抗原受體基因?qū)牖颊唧w內(nèi)，該嵌合抗原受體能引導(dǎo)機(jī)體的免疫系統(tǒng)殺傷HIV感染的細(xì)胞。
他們的研究結(jié)果表明：患者在接受基因治療十年后，導(dǎo)入外源基因依然能夠發(fā)揮治療效果。數(shù)據(jù)顯示，該基因療法的半衰期可達(dá)16年，這表明該基因療法在患者體內(nèi)的有效作用時(shí)間可達(dá)十余年。而且，對43名患者，累計(jì)逾500個(gè)患者隨訪年的樣本進(jìn)行分析，無論是外源基因的插入位點(diǎn)分析，還是臨床血液學(xué)檢測，均未發(fā)現(xiàn)患者體內(nèi)發(fā)生了癌變或顯著的免疫反應(yīng)。這意味著，"逾十年的臨床數(shù)據(jù)證明，遺傳修飾T細(xì)胞是一項(xiàng)安全的基因療法"。

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