經(jīng)過近100天的奔波，諸宸終于給患有法布里病的母親開了特效藥。

北京青年報報道，2022年8月，經(jīng)過與縣醫(yī)院和縣醫(yī)保局近100天的拉扯，諸宸的母親終于使用3針?biāo)幬铩叭鹌占选敝委煼ú祭锸喜??；仡櫈槟赣H使用這種罕見疾病藥物而奔波的經(jīng)歷，21歲的諸宸感慨道，“結(jié)局很美，但過程太難了?！?

諸宸、他的母親和弟弟都是法布里氏病患者。2021年底，針對法布里病的特效藥Rapoja通過醫(yī)保談判進(jìn)入國家醫(yī)保藥品目錄，單針價格從12000元降至3100元。按照母親每兩周注射一次三針的劑量，她每年的用藥費用從談判前的100萬元下降到25萬元左右。諸宸算了一下，如果在當(dāng)?shù)蒯t(yī)院用藥，由醫(yī)保報銷，母親每年的自付費用在5萬元左右，這讓他們看到了用藥的希望。

但并不代表母親在當(dāng)?shù)蒯t(yī)院就能成功用藥。就醫(yī)院而言，即使瑞普佳在談判降價后進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄，但其價格仍高于常規(guī)藥品，這成為醫(yī)院引入該藥的主要阻力：罕見病藥品價格過高會影響醫(yī)院藥占比考核，還可能使醫(yī)院年度醫(yī)保額度超過——個科室，醫(yī)生擔(dān)心為此“還錢”。

目前，在諸宸加入的500多人的法布雷患者協(xié)會中，至少有300人仍然無法使用這種因各種原因進(jìn)入醫(yī)保的特效藥。

“無藥可用”的患者

2021年底，諸宸在患者群里看到了——“瑞普佳”通過國家醫(yī)保談判的消息。

通過國家醫(yī)保局與相關(guān)藥企談判，將部分臨床必需且有效的專利藥和價格較高的獨家藥，降價后納入國家醫(yī)保乙類藥品。這些藥物也被稱為“國藥”。“既然進(jìn)了醫(yī)保目錄，我們肯定買得起，”諸宸想。

讓他沒想到的是，瑞普家成為一個講醫(yī)學(xué)的國家后，他和他的病人仍然面臨著用藥難、病情不可控的困境。

法布里病是一種罕見的遺傳性疾病?；颊唧w內(nèi)缺少一種酶，使部分代謝產(chǎn)物無法裂解，在血管和各個器官廣泛蓄積，引起四肢劇烈疼痛，并對腎臟、心臟等器官造成損害。如果得不到有效治療，會危及生命。

2015年，15歲的諸宸通過基因檢測被診斷出患有法布里氏癥。在確診之前，諸宸先后被診斷患有生長痛、關(guān)節(jié)炎和神經(jīng)炎。經(jīng)過治療，他的病情一直沒有好轉(zhuǎn)。多位患者在深圳告訴記者，在確診為法布里病之前，他們都曾被診斷出患有其他常規(guī)疾病。四川省金堂縣第一人民醫(yī)院腎臟科醫(yī)生鄧表示，法布里病早期無特異性，而作為診斷“金標(biāo)準(zhǔn)”的基因檢測費用高昂，導(dǎo)致部分患者及其潛在親屬無法得到早期診斷和治療。

普通人患法布里病的概率大概是十萬分之一。諸宸自嘲，“比中彩票還難?！卑l(fā)病時，他的四肢末端會有燒灼感。“就像有打火機烤一樣。疼得厲害的時候，我就想拿刀砍了我的胳膊和腿”。

醫(yī)生告訴他，法布里病患者需要終身服藥。但是，特效藥很貴。兩種藥物—— Fabrizan和Rapoja于2001年在歐洲上市，每年的治療費用約為30萬美元。更大的問題是，這兩種藥物尚未進(jìn)入中國市場。

法布里病常發(fā)生在家族成員中。諸宸被確診后，他一直依賴奧卡西平來緩解疼痛。后來，他的母親和哥哥相繼確診。

諸宸開始關(guān)注互聯(lián)網(wǎng)上有關(guān)法布里病的信息。他加入了一群法布雷患者，發(fā)現(xiàn)了一群“和自己一樣的人”。H

弗雷患者協(xié)會的組織者劉軍于2015年在上海瑞金醫(yī)院被確診。當(dāng)時國內(nèi)只有幾家醫(yī)院研究法布里病。劉軍只能試圖通過一些藥物來控制并發(fā)癥，如腦梗塞、高血壓和心肌缺血。在確診后的7年里，他每天服用6種藥物。

為了使用特定的藥物，劉軍和他的病人做了許多努力：聯(lián)系專家和媒體記者，試圖給國家醫(yī)保局和國家藥品監(jiān)督管理局寫信，希望將這兩種藥物引入中國。

2019年底，F(xiàn)abzan進(jìn)入中國市場，2020年8月，瑞普佳也獲批在中國上市。諸宸當(dāng)時算了一筆賬，兩種藥物每年的花費超過100萬元。如果家里三個病人同時吸毒，一年就要花400多萬人民幣。這對他家來說是個天文數(shù)字。

諸宸了解到，這兩種藥物在中國上市后，山東、浙江等省通過建立專項基金，將法布里病納入當(dāng)?shù)蒯t(yī)保范圍。當(dāng)時諸宸所在的河北省還沒有這樣的政策，于是他決定與省醫(yī)保局溝通，希望河北省能將法布贊或瑞普佳納入當(dāng)?shù)蒯t(yī)?！按蟛”ｋU待遇”的支付范圍。周圍有人覺得他太幼稚，但他還是打算試一試?！安辉嚲筒挥盟幜?，只能等死?！?

當(dāng)時大一的諸宸，有空就去省醫(yī)保局，反映法布里病患者買不起“高價藥”的無奈。一開始工作人員看他年紀(jì)小，也沒太在意，就東奔西跑，互相給對方科普法布里病和外省的醫(yī)保政策。另一方面，患者協(xié)會的其他患者也向各自省份的醫(yī)保局反映了這個問題，希望能一起推動藥品進(jìn)入國家醫(yī)保藥品目錄。

2021年底，瑞普佳進(jìn)入國家醫(yī)保藥品目錄。當(dāng)消息傳到小組時，諸宸仍然不敢相信?！爸虚g的艱難過程，只有我們病人知道?！?

醫(yī)保問題解決了，一個新的問題擺在他們面前：作為罕見病的高價藥，并不是所有醫(yī)院都會引進(jìn)長發(fā)公主。

我母親的病情比諸宸和她的弟弟更嚴(yán)重，她經(jīng)常出現(xiàn)頭痛和雙手麻木等癥狀。諸宸打算讓她媽媽先在當(dāng)?shù)蒯t(yī)院吃藥。但是縣醫(yī)院里沒有里普加，醫(yī)生們連法布里病都沒聽說過。要吃藥，只能去省里。

這意味著他們必須每半個月去一次省里的醫(yī)院，諸宸不希望她的母親經(jīng)歷這種折磨。除此之外，成本是一個更實際的問題。石家莊居民醫(yī)保待遇表顯示，縣級二級醫(yī)療機構(gòu)居民住院醫(yī)保起付線為400元，支付比例為80%，省級三級醫(yī)療機構(gòu)醫(yī)保起付線為1500元，支付比例為60%。母親的用藥劑量是一次三針，費用是9300元。按照上述報銷規(guī)則，縣級醫(yī)院每年的自付費用比省級醫(yī)院少3萬多元。對于很多患者家屬來說，這不是一個小數(shù)目。

諸宸拿著文件去縣醫(yī)保局溝通。

100天的“拔河”

今年6月初，諸宸去了縣醫(yī)院腎內(nèi)科，跟醫(yī)生說了母親的病情和家里的情況。諸宸說，當(dāng)時科室主任表示可以入院，但只需要向醫(yī)院申請臨時購藥，讓他回去等通知。

10天后，他去醫(yī)院自助查詢機查詢，結(jié)果還是“暫時沒有藥”?？剖抑魅巍安缓靡馑肌钡馗嬖V他，瑞普佳價格太高，會影響科室“藥占比”和平均成本考核。另外，醫(yī)院的年度醫(yī)?；鹩辛讼揞~，進(jìn)藥申請沒有通過。

這不是一個新的

為了不“賠錢”，醫(yī)院一般會有藥材比例的考核。在一些醫(yī)院，控制費用的壓力最終會落在醫(yī)生身上。上海一家醫(yī)院的醫(yī)生告訴申層記者，在大部分醫(yī)療機構(gòu)中，“藥占比”、“次均費用”等考核指標(biāo)與醫(yī)生的績效直接掛鉤。如果月度和年度考核超標(biāo)，很可能會從醫(yī)生的績效中扣除。"所以當(dāng)我們開藥時，我們不僅要考慮癥狀，還要考慮價格."

為打通國家談判藥品與患者之間的“最后一公里”，2018年以來，國家醫(yī)保局、衛(wèi)健委出臺多個文件，要求各省在國家談判藥品目錄公布后3至6個月內(nèi)完成落地工作。2021年4月，國家醫(yī)保局、國家衛(wèi)健委發(fā)布關(guān)于建立健全國家醫(yī)保談判藥品“雙通道”管理機制的指導(dǎo)意見?！皟蓚€渠道”是指兩個渠道，即定點醫(yī)療機構(gòu)和定點零售藥店，滿足談判藥品供應(yīng)保障和臨床使用的需要。意見還提到，對使用年限長、治療費用高的談判藥品，可以探索建立多帶帶的藥品保障機制。

諸宸研究了相關(guān)政策，并向縣醫(yī)院領(lǐng)導(dǎo)表達(dá)了他母親迫切的用藥需求。得到的回答是法布里病是一種罕見病，縣醫(yī)院沒有診療能力。他向醫(yī)院解釋，法布蕾患者的治療只需要在醫(yī)院輸液，瑞普佳在國外已經(jīng)用了20年。作為“老藥”，其安全性是有保障的。

鄧認(rèn)為，基層醫(yī)生在診療上的顧慮，是導(dǎo)致罕見病患者拿藥難的原因之一?！捌鋵崒τ谝呻y病例，我們可以通過網(wǎng)上會議交流學(xué)習(xí)、遠(yuǎn)程會診、明確診療方案等方式，打消基層醫(yī)院對罕見病診療的顧慮?！?

縣醫(yī)院說不通，于是諸宸決定去縣醫(yī)保局溝通。

縣醫(yī)保局工作人員聽了諸宸的經(jīng)歷后，給醫(yī)院打電話協(xié)調(diào)，讓醫(yī)院領(lǐng)導(dǎo)和諸宸見面溝通。領(lǐng)導(dǎo)們不知道法布里病，于是諸宸在會上給他們做了科普，并解釋了他希望在縣醫(yī)院吃藥的原因。醫(yī)院再次提出擔(dān)憂。第一，醫(yī)院每年的醫(yī)?；鹂傤~有限。一旦使用高價藥，每年的費用可能會超過限額；二是藥品價格會影響科室、醫(yī)院的藥占比等考核指標(biāo)。

諸宸理解醫(yī)院的顧慮，他拿出省市醫(yī)保局印發(fā)的關(guān)于國家藥品“雙通道”管理的通知，向院領(lǐng)導(dǎo)解釋。根據(jù)省市文件，暫時不能納入本醫(yī)療機構(gòu)供應(yīng)目錄，但確有臨床需求的談判藥品，可納入臨時采購范圍建立綠色通道。文件還提到，醫(yī)療機構(gòu)對談判藥品的配置和使用，不納入影響其落地的醫(yī)療機構(gòu)“藥占比”、“次均費用”等考核指標(biāo)范圍。

溝通比預(yù)期的更順暢。在會議上，醫(yī)院告訴諸宸，醫(yī)院將繼續(xù)臨時采購藥品。諸宸以為，他與縣醫(yī)院之間的“拉鋸戰(zhàn)”終于要結(jié)束了。

7月中旬，他接到了醫(yī)院的電話，但等待他的并不是他期待的好消息。諸宸說，這一次，醫(yī)院的答復(fù)仍然是醫(yī)院從未接診過法布雷患者，不敢隨意吃藥，建議他去省內(nèi)醫(yī)院治療。同時，考核指標(biāo)又被搬了出來。

“怎么溝通了這么久，又回到原來的問題？”諸宸說。

他還找到縣醫(yī)保局幫忙協(xié)調(diào)。醫(yī)保局工作人員告訴醫(yī)院，有政策

這就像一盤棋。每次醫(yī)院提出新問題，諸宸都會繼續(xù)研究政策和溝通。他開始在縣醫(yī)院和縣醫(yī)保局之間來回跑。更多的時候，他和縣醫(yī)保局的工作人員成了“老熟人”。有時候，他會在醫(yī)保局的辦公室呆上一上午，跟工作人員溝通“雙通道”政策和國家送藥的相關(guān)政策。但縣醫(yī)保局不是縣醫(yī)院的主管單位，無權(quán)要求醫(yī)院進(jìn)行會診。工作人員告訴諸宸，他們只能盡力幫他溝通。

在此期間，縣醫(yī)院提出讓諸宸的母親通過“雙通道”政策在其他醫(yī)療機構(gòu)或藥店買藥，然后回縣醫(yī)院用藥。但問題是，如果在省內(nèi)拿藥，你媽還是享受不到縣里更優(yōu)惠的報銷政策。

一個三口之家的病人，諸宸必須找到最經(jīng)濟(jì)的藥物。

看得見的政策，用不著的藥

患者的擔(dān)憂也類似。幾位法布里病患者反映，在通過“兩個渠道”從醫(yī)院購買藥品的過程中，會遇到距離遠(yuǎn)、手續(xù)復(fù)雜、報銷比例低等問題。

今年1月，李宗被診斷出患有法布雷氏病。為了用瑞普佳，他去了合肥幾家大醫(yī)院，都沒有介紹這種藥。李宗說，他向合肥市衛(wèi)健委反映不需要用藥，得到的答復(fù)是“合肥沒有醫(yī)院治療該病”。

兩個月后，李宗通過“兩個渠道”用藥，并在合肥某三甲醫(yī)院“購藥”。通過“兩個渠道”購藥有幾個“關(guān)卡”:第一天去門診部找醫(yī)生處方，然后去藥劑科開證明，證明醫(yī)院沒有瑞普佳；第二天去醫(yī)院醫(yī)保辦蓋章，然后去指定藥店買藥，最后回醫(yī)院治療。

根據(jù)合肥市醫(yī)保局、衛(wèi)健委出臺的實施國家藥品談判“雙渠道”的相關(guān)文件，參保人在定點藥店購買談判藥品需要備案。被保險人將《備案表》和購買的處方提交醫(yī)療機構(gòu)醫(yī)保辦。醫(yī)療機構(gòu)醫(yī)保辦蓋章確認(rèn)，并通過醫(yī)保信息系統(tǒng)向參保地醫(yī)保經(jīng)辦機構(gòu)備案。這種情況下，所購藥品費用可在預(yù)算中多帶帶列出，不納入定點醫(yī)療機構(gòu)醫(yī)療保險基金總預(yù)算。報銷比例參照相應(yīng)級別醫(yī)療機構(gòu)的住院政策。

然而，6月份，腎內(nèi)科的醫(yī)生告訴李宗，Rapujia作為高價藥，會影響科室的DRG考核，每個月要扣科室1萬多元，說法布里病要在神經(jīng)內(nèi)科治療。李宗說，神經(jīng)內(nèi)科的醫(yī)生說，他們科室DRG超標(biāo)是因為給別的病人用藥，科室被扣了錢。

最后幾次，腎內(nèi)科主任給他開了藥，雖然他表示有困難。當(dāng)他詢問能否正常服藥時，沒有得到明確的答復(fù)。

李宗多次向合肥市醫(yī)保局反映，科室為DRG扣分，得到的答復(fù)是法布里病不納入DRG考核。醫(yī)生給李宗看的一張表格顯示，這幾個月來，腎內(nèi)科確實因為給他看病被扣了錢。

鄧告訴《深曾》記者，在參加一些網(wǎng)絡(luò)會議時，她聽到外地的醫(yī)生談?wù)摳邇r藥進(jìn)醫(yī)院難的問題。除了部分基層醫(yī)院對罕見病認(rèn)識不足，另一方面，雖然政策上有規(guī)定，國家藥品不納入藥占比和DRG考核，但實際操作中，往往很難執(zhí)行。此外，很多地區(qū)的醫(yī)保沒有將法布里病納入門診報銷，導(dǎo)致原本只需要輸液的患者

鄧了解到，國家醫(yī)保局、衛(wèi)健委在相關(guān)意見中提到，對使用年限長、治療費用高的談判藥品，可以探索建立多帶帶的藥品保障機制。實行多帶帶支付政策的藥品，不得納入定點醫(yī)療機構(gòu)醫(yī)保總額控制范圍。四川省有建立多帶帶的藥品保障機制的政策，對國家藥品中包括瑞普佳在內(nèi)的124種藥品實行“單線支付”。患者在定點治療機構(gòu)和藥店購藥，醫(yī)保支付由省醫(yī)保事務(wù)中心與藥品供應(yīng)商結(jié)算。

在與醫(yī)院行政部門溝通后，鄧要求父女通過“雙渠道”機制在醫(yī)院外買藥，每兩周到縣醫(yī)院拿藥。鄧表示，所購藥品將直接郵寄到患者家中，藥品費用不納入縣醫(yī)院藥占比和DRG等考核，醫(yī)保統(tǒng)籌基金支付75%。經(jīng)過醫(yī)保、當(dāng)?shù)鼗菝癖ｋU、低保等綜合報銷，父女倆的醫(yī)藥費基本可以零自掏腰包。另外，患者可以拿著醫(yī)生的處方、藥證、發(fā)票等材料，直接在縣醫(yī)院急診科用藥，不占用住院部的醫(yī)療資源。每次只需要支付100元左右的輸液費和生理鹽水費，同時更好的保護(hù)了患者的隱私?！昂芏噌t(yī)院已經(jīng)在探索‘日間病房’模式，讓患者用藥更方便、更經(jīng)濟(jì)?！?

鄧承認(rèn)，這都是基于當(dāng)?shù)仂`活的政策，讓患者能夠順利用藥。

一名法布里病患者在四川省金堂縣第一人民醫(yī)院急診科取藥。

為了“最經(jīng)濟(jì)”地用藥，有些患者選擇“死磕”。今年3月，安徽省向宿州市下發(fā)了“國家談醫(yī)落地”的文件，劉軍隔幾天就去市醫(yī)院，希望促成瑞普佳入院。

藥劑科建議他以“購藥”的方式在醫(yī)院用藥。劉軍解釋了原因：在醫(yī)院外服藥不能造福人民，而且每年要多花幾萬元。得<愛尬聊_百科大全>到否定的回答后，他又去了幾次醫(yī)保局。

4月底，醫(yī)院通過臨時采購為劉軍使用藥品。諸宸被劉軍的例子所鼓舞，今年暑假回家后，諸宸開始了縣醫(yī)院和縣醫(yī)保局之間的“拉鋸戰(zhàn)”。

整個暑假，諸宸跑了20多趟醫(yī)院和醫(yī)保局?；加蟹ú祭锊〉娜撕茈y出汗。炎熱的天氣和運動使他的體溫迅速升高，病情加重。在拉鋸的過程中，諸宸想過放棄。“如果不用這種藥，就不會有這些煩惱?！钡F(xiàn)實的是，如果一直不用特效藥，患者的器官會慢慢病變衰竭，他沒有其他選擇。

為了在縣醫(yī)院用藥，諸宸決定與省衛(wèi)生健康委員會溝通。

8月5日，諸宸帶著打印好的材料來到河北省衛(wèi)生健康委。工作人員告訴他，省醫(yī)保局和省衛(wèi)健委下發(fā)了關(guān)于國藥落地的文件，地方不執(zhí)行是違法的。建議他去石家莊醫(yī)保局反映。諸宸坐了一輛出租車。路上司機告訴他可以去人民政府表達(dá)訴求。

走出市政府大樓，諸宸接到了縣醫(yī)保局的電話。對方表示將為他開辟綠色通道，“做點特別的事”，讓諸宸回家。

《最后一英里》

八月下旬，當(dāng)好消息傳來時，諸宸正在上網(wǎng)絡(luò)課。醫(yī)院告訴他臨時購藥申請通過了。掛了電話后，陳柱發(fā)愣了一會兒?！八坪跷倚睦镆恢庇惺裁礀|西緊繃著，突然松下來了。有點尷尬?！?

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也有患者在“死亡”的道路上放棄。一位法布里病患者為了在日照某縣醫(yī)院取藥，跑了好幾次醫(yī)保局，卻被工作人員告知縣醫(yī)院可以取藥，但藥費不能報銷。原因是可以報銷的定點醫(yī)院必須是三級甲等醫(yī)院，而這個縣醫(yī)院不是三級甲等醫(yī)院。

從家到市醫(yī)院要走兩個小時。這個病人每周要在縣醫(yī)院做三次透析，每隔半個月去市醫(yī)院用藥。群里有很多和他一樣來回奔波拿藥的病人。

“乍一看是體制的問題，但歸根結(jié)底是錢的問題。”中國人民解放軍聯(lián)勤保障部隊第920醫(yī)院血液科主任王三斌表示，國家很難在醫(yī)院談藥。表面上看是因為政策執(zhí)行脫節(jié)，不同部門說法不一，但歸根結(jié)底還是因為各地醫(yī)療經(jīng)費有限。

目前，醫(yī)保基金已基本實現(xiàn)地市級統(tǒng)籌，部分省份省級統(tǒng)籌已漸行漸遠(yuǎn)，但縣級統(tǒng)籌依然存在。王三斌認(rèn)為，“兩個渠道”的實施有賴于醫(yī)療經(jīng)費的保障。“理論上，我們希望每個患者都能得到最好的治療，但地方財政對醫(yī)療的支出不可能是無限制的。雖然政策規(guī)定‘兩個渠道’機制下產(chǎn)生的醫(yī)療費用不能占用醫(yī)院醫(yī)?；鹂傤~，但明明白白多帶帶支付還是要由地方醫(yī)保基金報銷。如果地方醫(yī)療經(jīng)費不足，怎么報？”

醫(yī)保政策研究專家鐘崇明認(rèn)為，雖然國家已經(jīng)逐步將罕見病藥品納入醫(yī)保藥品目錄，但目前醫(yī)保基金管理還不夠精細(xì)化，部分省份建立了罕見病專項支付制度，這是一個很好的嘗試。另外，單純依靠醫(yī)保報銷來減輕罕見病患者的負(fù)擔(dān)也不現(xiàn)實。各地可通過醫(yī)保、惠民保險、醫(yī)療救助等方式，建立多方共付保障機制，減輕罕見病患者用藥負(fù)擔(dān)。

但在一些地區(qū)，法布里病并未納入當(dāng)?shù)鼗菝癖ｋU范圍，一些因病致貧的患者在申請低保時也會遇到障礙。

諸宸說，目前法布雷患者協(xié)會的500多名成員中，只有200多人使用過藥物，其中包括通過制藥公司臨床試驗使用藥物的患者。

40歲的馬杰已經(jīng)與法布爾氏癥斗爭了15年多。2020年7月，馬杰在安徽醫(yī)科大學(xué)第二附屬醫(yī)院注射法布贊4 mg。法布贊沒有列入國家醫(yī)保目錄，馬杰最后自己出了3.2萬。按照這個標(biāo)準(zhǔn)，一年要花80多萬，他只好停藥了。

普佳進(jìn)入國家醫(yī)保藥品目錄后，馬杰向合肥某三甲醫(yī)院表達(dá)了用藥意愿。

一開始對方說之前沒有法布里病的用藥經(jīng)驗。市醫(yī)保局介入后，醫(yī)院也表示，高價藥品費用會計入醫(yī)生所在科室的DRG考核，影響醫(yī)生的績效。馬向醫(yī)保局反映了這一情況，工作人員表示，醫(yī)院不能因為的問題而拒絕患者用藥。經(jīng)過一番協(xié)調(diào)，醫(yī)保局幫他聯(lián)系了另一家醫(yī)院。

9月下旬，當(dāng)馬杰在醫(yī)保局介紹的醫(yī)院住院時，醫(yī)生再次提出了DRG問題?！八鞔_告訴我，即使給我開了藥，也只能用一兩次。”

他又找到醫(yī)保局，工作人員告訴他，法布里病已經(jīng)不在DRG考核之列，以后可以放心吃藥了。10月17日，他帶著這個消息去了醫(yī)院的門診部，醫(yī)生說他們正在試圖把瑞普加引進(jìn)來